Home

glycogenopathieën

Glycogenopathieën zijn een groep erfelijke aandoeningen die het glycogeenmetabolisme in het lichaam aantasten. Glycogeen is de opgeslagen vorm van glucose in lever, spieren en soms andere weefsels. Verstoringen in de enzymen die betrokken zijn bij de synthese of afbraak van glycogeen leiden tot ophoping van glycogeen in sommige weefsels of tot onvoldoende beschikbaarheid van glucose bij vasten. Hierdoor ontstaan uiteenlopende klachten afhankelijk van de aangetaste organen.

De klinische presentatie varieert sterk per type. Levergerichte vormen geven leververgroting, hepatomegalie, hypoglykemie bij vasten en

Diagnose begint vaak met het herkennen van kenmerkende klinische patronen en biochemische signalen, zoals afwijkingen in

Behandeling is doorgaans gericht op symptoommanagement en het voorkomen van complicaties. Dit kan bestaan uit voedingsmaatregelen

groeiachterstand.
Spiergerichte
typen
leiden
tot
spierzwakte,
pijn
bij
inspanning
en
soms
cardiomyopathie.
Sommige
typen
treffen
meerdere
weefsels
en
kunnen
zowel
lever-
als
spierklachten
veroorzaken.
De
classificatie
onderscheidt
verschillende
types
op
basis
van
de
aangedane
enzymen
en
weefsels.
leverenzymen
of
glucosemetabolisme.
Bevestiging
komt
meestal
door
enzymatische
studies
in
bloedcellen
of
fibroblasten
en
door
genetische
testing
die
mutaties
in
de
betrokken
genen
aantoonbaar
maakt.
In
sommige
gevallen
kan
leverbiopsie
nodig
zijn
om
glycogeenstructuur
of
ophoping
te
beoordelen.
zoals
frequente
koolhydraatrijke
maaltijden
en
ongekookt
maïszetmeel
(cornstarch)
om
de
glucosevoorziening
te
stabiliseren,
vooral
bij
levergerelateerde
typen.
Specifieke
therapieën
zijn
onder
andere
enzymvervangende
behandeling
bij
Pompe
ziekte
(GSD
II).
Daarnaast
komen
lichamelijke
revalidatie,
monitoring
van
hart
en
lever
en
genetische
counseling
vaak
voor;
de
prognose
varieert
per
type
en
ernst.