Proefbehandeling

Proefbehandeling is een medische behandeling die wordt aangeboden als onderdeel van onderzoek of als experimenteel, nog niet als standaardbehandeling erkend. Zij wordt vaak ingezet wanneer effectieve behandelingen ontbreken, niet haalbaar zijn of zijn uitgeput, of wanneer een nieuw middel of een nieuwe benadering nog in onderzoeksfase verkeert. Proefbehandelingen kunnen voorkomen in klinische studies, maar ook via programma’s voor toegankelijke behandeling buiten trials, zoals compassionate use of expanded access.

Het doel van een proefbehandeling is doorgaans om veiligheid, optimale dosering en mogelijke werkzaamheid van een nieuwe therapie te onderzoeken. De behandelingen kunnen bestaan uit experimentele geneesmiddelen, medischeProcedures of diagnostische concepten. Ze dragen vaak onbekende of onzekere risico’s met zich mee en bieden afhankelijk van de situatie geen garantie op een verbetering van de ziekte of de kwaliteit van leven.

Toegang tot een proefbehandeling vereist meestal uitgebreide informatie en geïnformeerde toestemming van de patiënt of diens vertegenwoordiger. Daarnaast is er meestal toetsing en goedkeuring door een ethics committee en, afhankelijk van het land, door regelgevende instanties. Gedurende het traject worden gegevens verzameld en gemonitord om veiligheid en eventuele effecten te evalueren.

Ethiek en praktische overwegingen spelen een grote rol bij proefbehandelingen. Belangrijke kwesties zijn onder meer het voorkomen van therapeutische misvattingen (misverstand dat de behandeling zeker zal werken), gelijke toegang, de balans tussen hoop en risico, en de transparantie over mogelijke kosten en de onderzoeksopzet. Proefbehandelingen vormen zo een brug tussen onderzoek en klinische praktijk, met als doel toekomstige zorg te verbeteren terwijl de huidige patiëntengegevens en veiligheid worden gewaarborgd.