nucleïnezuurtherapieën
Nucleïnezuurtherapieën zijn medische behandelingen die gebruikmaken van nucleïnezuren—DNA en RNA—om ziektes te behandelen door in te grijpen in genetische processen. Ze kunnen optreden door het leveren van functionele eiwitten, het verwijderen of herstellen van defecte genetische informatie, of het reguleren van genexpressie. Therapieën kunnen in vivo of ex vivo toegepast worden en variëren afhankelijk van het doel en het type nucleïnezuur.
Naast DNA-gebaseerde therapieën, die genetische defecten proberen te corrigeren of vervangen (bijv. genvervanging of gen-editing via
Toepassingen zijn vooral gericht op zeldzame erfelijke aandoeningen, zoals spinale musculaire atrofie en bepaalde retinale stoornissen,
Uitdagingen omvatten leveringen, specificiteit, off-target effecten, immunologische reacties en lange-termijn veiligheid. Kosten, toegankelijkheid en ethische overwegingen,