Home

porfyrieën

Porfyrieën zijn een groep zeldzame erfelijke of verworven stoornissen in de heemsynthese, gekenmerkt door de ophoping van porfyrine of porphyrinogenen in bloed, lever of huid. De klinische presentatie varieert van acute, neuroviscerale aanvallen tot huidbeschadiging bij blootstelling aan zonlicht. Oorzaak is vaak een tekort aan of een defect in een enzym van het heemsynthesepad, waardoor tussenproducten zich ophopen en excretieproducten in urine, bloed en feces toenemen.

De porfyrieën worden onderverdeeld naar fenotype: acute hepatic porfyrieën en cutane porfyrieën. Acute hepatic porfyrieën veroorzaken

Diagnose gebeurt via metingen van porfyrinen en voorlopen in urine, bloed en feces, met speciale aandacht voor

Behandeling richt zich op voorkomen van uitlokkende factoren, behandeling van acute aanvallen met intraveneus heem of

Porfyrieën zijn zeldzaam en vereisen gespecialiseerde diagnostiek en follow-up, inclusief genetische counseling.

mogelijk
buikpijn,
neuropathie
of
psychiatrische
symptomen.
Voorbeelden
zijn
acute
intermittente
porfyrie
(AIP),
erfelijke
coproporfirie
(HCP)
en
variegate
porfyrie
(VP).
Cutane
porfyrieën
veroorzaken
fotodermatosen;
de
belangrijkste
vormen
zijn
porfyrie
cutane
tarda
(PCT),
erythropoëtische
protoporphynie
(EPP)
en
congenitale
erythropoëtische
porfyrie
(CEP).
AHP-aanvallen
(verhoogde
ALA
en
PBG).
Genetisch
onderzoek
kan
de
onderliggende
mutatie
bevestigen.
hematine,
pijn-
en
voedingsondersteuning,
en
het
vermijden
van
hepatotoxische
middelen.
PCT
kan
worden
behandeld
met
flebotomie
om
ijzerbelasting
te
verminderen
en,
indien
nodig,
lage-dosis
hydroxychloroquine.
Bij
EPP
en
CEP
staat
strikte
zon-/lichtbescherming
en
symptoomgerichte
zorg
centraal;
soms
kunnen
aanvullende
behandelopties
worden
overwogen.