Uitkomstmaten

Uitkomstmaten zijn variabelen die de gezondheidstoestand of het effect van een interventie weergeven en die worden gebruikt om de uitkomsten van klinische onderzoeken en zorg te evalueren. Ze kunnen gericht zijn op gezondheidseffecten zoals mortaliteit en morbiditeit, op symptomen, functioneren of kwaliteit van leven, en vormen de basis voor beslissingen over werkzaamheid en waarde van behandelingen. In onderzoeken worden uitkomstmaten gemeten aan het begin en na follow-up om veranderingen te beoordelen.

Uitkomstmaten kunnen onderverdeeld worden in verschillende typen: patient-reported outcome measures (PROMs) waarvoor de patiënt zelf rapporteert; clinician-reported outcomes (ClinROs); observer-reported outcomes (ObsROs); en performance-based measures (PBMs) die objectieve prestaties meten. Veelgebruikte voorbeelden: mortaliteit, complicaties, recidief of overlevingsduur; functionele status (bijv. ADL-schaal, Barthel-index); symptomen en pijn (VAS, pijnscores); kwaliteit van leven (EQ-5D, SF-36); en specifiek ziekte-gerelateerde maatregelen (bijv. mRS voor beroerte). Surrogaten zoals biomarkerveranderingen kunnen ook als uitkomst dienen, maar vereisen bewijs dat ze relevant zijn voor belangrijke klinische uitkomsten.

Voor een betrouwbare interpretatie moeten uitkomstmaten aan meetcriteria voldoen: validiteit (geldigheid), betrouwbaarheid (consistentie tussen raters of over tijd), en responsiviteit (vermogen om klinisch relevante verandering te detecteren). Daarnaast spelen haalbaarheid (tijd, kosten, respondentbelasting) en interpretability een rol, met kenmerken zoals de Minimal Clinically Important Difference (MCID) en referentiewaarden die verschillen over populaties mogelijk maken.

Bij de toepassing geldt dat uitkomstmaten vooraf in het onderzoeksprotocol worden gespecificeerd en gevalideerde selectie bevordert vergelijking tussen studies. Het gebruik van kernuitkomstensets (core outcome sets, COS) streeft naar consistente uitkomstkeuze over vergelijkbare trials, zodat synthese en besluitvorming efficiënter verlopen.