Die transplantierbaren Stammzellen stammen aus dem Knochenmark, aus dem peripheren Blut oder aus Nabelschnurblut. In der Regel werden Zellen aus dem peripheren Blut oder Knochenmark verwendet, seltener aus Nabelschnurblut. Die Entscheidung hängt von der Erkrankung, Verfügbarkeit von Spendern und dem Behandlungsplan ab.
Indikationen umfassen Malignome wie Leukämien, Lymphome und Myelodysplastische Syndrome sowie einige nicht maligne Erkrankungen wie aplastische Anämie und bestimmte erbliche Stoffwechselstörungen. Vor einer allogenen Transplantation wird eine HLA-Typisierung des Patienten und potenzieller Spender durchgeführt, und idealerweise wird ein kompatibler Spender gefunden, etwa ein Verwandter oder ein registrierter Freiwilliger.
Ablauf: Zunächst erfolgt eine Konditionierung, oft eine Kombination aus Chemotherapie und gegebenenfalls Bestrahlung, um das eigene Immunsystem zu unterdrücken und Platz für die Transplantation zu schaffen. Danach werden die Stammzellen dem Empfänger intravenös verabreicht. Die Zellen wandern ins Knochenmark und beginnen dort, neue Blutzellen zu bilden. Der Zeitraum der Neutropenie bis zur Anlagerung dauert typischerweise zwei bis vier Wochen. Bei allogener Transplantation besteht zusätzlich ein Risiko der Graft-versus-Host-Krankheit (GvHD).
Risiken und Komplikationen umfassen Infektionen, Organtoxizität durch die Konditionierung, GvHD, Graft-Failure und Relaps der Grunderkrankung. Autologe Transplantationen haben tendenziell ein geringes GvHD-Risiko, aber ein erhöhtes Relapsrisiko im Vergleich zu allogenen Transplantationen.
Die Ergebnisse variieren stark je nach Erkrankung, Alter, Allgemeinzustand und Spenderverfügbarkeit. Nachsorge umfasst infektionsepidemiologische Prophylaxe, regelmäßige Kontrollen, Immunsuppressiva bei allogener Transplantation und rehabilitative Maßnahmen. Die erste erfolgreiche Knochenmarktransplantation wurde in den 1960er-Jahren beschrieben.