genterapier
Genterapie, ook wel genterapier, is een medische benadering die ziekten probeert te behandelen door genetisch materiaal in cellen of weefsels te leveren, te wijzigen of te verwijderen. Het doel is vaak om een fout in een gen te corrigeren of om de productie van een foutief product te stoppen. Genterapie kan in vivo plaatsvinden, waarbij middelen direct in het lichaam worden toegediend, of ex vivo, waarbij cellen buiten het lichaam worden gemodificeerd en daarna teruggegeven. Leveringsmethoden omvatten virale vectoren zoals adeno-geassocieerde virussen (AAV) en lentivirussen, evenals niet-virale leveringssystemen zoals lipide-nanodeeltjes. Belangrijke uitdagingen zijn leveringsefficiëntie, doelgerichtheid, immunologische reacties en langetermijnveiligheid, evenals ethische en kosteneconomische overwegingen.
Genterapie wordt toegepast bij erfelijke aandoeningen, sommige kankersoorten en aandoeningen van de ogen of het immuunsysteem.