huvudutfallet

Huvudutfallet, ofta kallat primärt utfallsmål eller primär endpunkt, är det huvudsakliga resultatet som ett forskningsprojekt eller en klinisk prövning avser att bedöma effekten av en intervention på. Det definieras i studiens protokoll och registreras i offentliga databaser när så är möjligt. Huvudutfallet fungerar som måttstock för om interventionen fungerar och används för att avgöra studiens framgång enligt det frågeställningen.

Huvudutfallet står i centrum för prövningens design och analys. Det påverkar hur stor sample size som behövs, vilken effektstorlek som ska detectable man ska kunna påvisa, samt vilken statistisk analys som används. Vanliga huvudentendpunkter inom klinisk forskning är livskraft, klinisk förbättring, dödlighet eller en viktig biomarkör som speglar behandlingens effekt. Sekundära utfall kan beskriva andra aspekter av effekt eller säkerhet.

Valet av huvudutfallet bör vara kliniskt relevant, mätbart och tidsbestämt. Det ska pre-specified i protokollet för att undvika bias och för att möjliggöra en rättvis bedömning av resultaten. Förekomsten av många utfall kan kräva justeringar för multiplicitet, och ibland används flera primära mått eller en sammansatt endpoint. Regulatoriska myndigheter och publiceringsriktlinjer betonar tydlighet i hur huvudutfallet definieras och analyseras.

Under rapportering uppmanas tydlighet kring huvudentet och hur den tolkas i relation till sekundära utfall och säkerhetsdata. Att hålla sig till det förutbestämda huvudutfallet stärker trovärdigheten och underlättar jämförelser över studier och vid beslut om klinisk användning.