Gentherapie

Gentherapie bezeichnet medizinische Ansätze, die genetisches Material in den Körper einführen, verändern oder entfernen, um eine Erkrankung zu behandeln oder zu verhindern. Ziel ist es, die Ursache der Krankheit auf zellulärer Ebene zu adressieren, indem Funktionsgene ergänzt, defekte Sequenzen korrigiert oder schädliche Genprodukte ausgeschaltet werden.

Gene können in vivo direkt im Körper oder ex vivo in Zellen außerhalb des Körpers modifiziert werden, bevor sie dem Patienten wieder zurückgegeben werden. Typische Trägerviren sind Adeno-assoziierte Viren (AAV) und Lentiviren; daneben kommen nicht-virale Systeme wie Lipid-Nanopartikel oder physikalische Transportmethoden. Neue Ansätze ermöglichen gezielte Genome-Editing-Techniken wie CRISPR-Cas, Basen-Editoren oder Prime Editing.

Anwendungsgebiete umfassen monogene Erbkrankheiten, bestimmte seltene Stoffwechsel- und Sehprobleme sowie Krebsimmuntherapien (z. B. CAR-T-Zelltherapie). In der Ophthalmologie wurden Retinopathien durch gentherapeutische Ansätze bereits erfolgreich behandelt. Ex vivo Modifikation finden im Blutbild oder bei Immunzellen Anwendungen.

Der Weg der Gentherapie war von Pionierarbeiten und Rückschlägen geprägt. In der Europäischen Union wurden frühe Produkte zugelassen und wieder eingestellt; später kamen weitere Therapien wie Luxturna und Zolgensma in den USA bzw. Europa. Die Zulassungsvoraussetzungen, Sicherheit, Wirksamkeit und Kosten bleiben zentrale Themen.

Zu den Herausforderungen gehören Off-Target-Effekte, Immunreaktionen gegen Vektoren, Insertionsrisiken sowie uneinheitliche Langzeiteffekte. Fortschritte in Vektor-Design, Gewebe-spezifischer Zielgenauigkeit und präzisem Genome Editing verbessern Sicherheit und Wirksamkeit. Die Gentherapie wird als wachsender Bestandteil der personalisierten Medizin betrachtet.