Faktorersatztherapie

Faktorersatztherapie ist die medizinische Behandlung, bei der fehlende oder insuffiziente Gerinnungsfaktoren substituiert werden, um die Blutstillung zu normalisieren. Sie ist zentral in der Behandlung von Hämophilie A (FVIII-Mangel) und Hämophilie B (FIX-Mangel) sowie in bestimmten Fällen der von Willebrand-Krankheit (vWD) und anderen seltenen Gerinnungsstörungen.

Zur Faktorersatztherapie gehören plasmaderivierte und rekombinante Faktorpräparate, die als Konzentratlösungen intravenös verabreicht werden. Moderne Therapien umfassen verlängert wirkende Produkte (Extended Half-Life, EHL). Die Behandlung kann als Prophylaxe zur Blutungsprävention oder als Behandlung auf Anforderung bei akuten Blutungen erfolgen und perioperativ angepasst werden.

Die Dosierung richtet sich nach dem jeweiligen Faktor, dem Körpergewicht, dem Zielspiegel und der individuellen Pharmakokinetik. Die Verabreichung erfolgt in der Regel als Infusion in eine Vene; die Verordnung sowie das Monitoring erfolgen durch medizinisches Fachpersonal oder nach entsprechender Schulung zu Hause. Wichtige Monitoring-Parameter sind die Messung der Faktoraktivität, trough-Level und die Überwachung auf Antikörper gegen den Ersatzfaktor (Inhibitoren). Bei Nachweis von Inhibitoren kommen spezialisierte Therapiestrategien, einschließlich Immuntherapien, zum Einsatz.

Risiken der Therapie umfassen allergische Reaktionen, Infektionsrisiken bei plasmaderivierten Produkten (deutlich reduziert durch rekombinante Herstellung) sowie die Entwicklung von Inhibitoren und theoretisch ein erhöhtes Thromboserisiko bei hohen Faktorspiegeln. Faktorersatztherapie bleibt die Standardbehandlung für Hämophilie und verwandte Erkrankungen; nicht-faktorbasierte Therapien ergänzen das Spektrum, ersetzen sie jedoch nicht in allen Fällen.