Arzneistoffentwicklung

Arzneistoffentwicklung bezeichnet den systematischen Prozess zur Identifizierung, Optimierung und Zulassung neuer Wirkstoffe zur Prävention, Behandlung oder Heilung von Erkrankungen. Ziel ist es, aus einer ersten Idee ein sicheres, wirksames und herstellbares Arzneimittel zu entwickeln, das sich im medizinischen Alltag anwenden lässt.

Der Prozess gliedert sich in mehrere Phasen: Entdeckung und Zielvalidierung, präklinische Untersuchungen, klinische Entwicklung (Phase I–III) sowie Zulassung und Markteinführung. In der Entdeckung werden therapeutische Zielstrukturen identifiziert, Verbindungen hergestellt und erste Optimierungen vorgenommen. In präklinischen Studien werden Wirkmechanismen, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Toxikologie in In vitro- und In vivo-Modellen bewertet, um Kandidaten auszuwählen. Die klinische Entwicklung beginnt mit Phase I zur Prüfung von Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik an gesunden Freiwilligen oder Patientinnen und Patienten, gefolgt von Phase II zur Wirksamkeits- und Dosisfindung und Phase III zur Bestätigung von Nutzen und Sicherheit in größeren Studien. Parallel laufen Herstellbarkeits- und Qualitätsaspekte (Chemistry, Manufacturing and Controls, CMC) sowie regulatorische Vorbereitungen.

Nach positver Prüfung durch Behörden wird ein Zulassungsantrag gestellt. Bei erfolgreicher Entscheidung erfolgt die Markteinführung, gefolgt von Phase-IV-Studien zur Langzeitsicherheit, vergleichender Wirksamkeit und Optimierung von Anwendungsgebieten. Wichtige Aspekte sind Zielidentifikation, Lead-Optimierung, regulatorische Anforderungen, ethische Standards, Patente sowie Kosten- und Risikomanagement. Kooperationen zwischen Pharmaunternehmen, Wissenschaftseinrichtungen, Auftragsforschungsorganisationen und Aufsichtsbehörden prägen den Entwicklungsprozess.