pienimolekyylilääkkeistä

Pienimolekyylilääkkeet ovat kemiallisia lääkeaineita, joilla on pieni molekyylimassa suhteessa biologisiin lääkkeisiin. Tyypillisesti niiden molekyylipaino on useita satoja daltonia, usein alle noin 1000 Da. Niillä on taipumus muuttaa solujen biologisia prosesseja sitoutumalla kohdeproteiineihin, kuten entsyymeihin, reseptoreihin, kanaviin tai kuljetusmekanismeihin, ja siten ne voivat estää tai kiihdyttää signaalivirtauksia sekä vaikuttaa solujen toimintaan.

Toisin kuin suuria biologisia lääkkeitä, pienimolekyylilääkkeet ovat usein pienempiä ja membraneja läpäiseviä. Ne voivat tunkeutua solukalvojen läpi ja vaikuttaa sekä solun sisäisiin että ulkoisiin kohteisiin. Useimmat pienimolekyylilääkkeet ovat suun kautta annosteltavia, ja niiden valmistus on keskimääräistä helpompaa ja kustannustehokkaampaa massatuotantona. Hyötyjä ovat myös laaja sovellettavuus monissa sairauksissa sekä monipuoliset mekanismit, mutta haasteina ovat usein off-target-vaikutukset, toksisuudet ja kehitysresistenssi joissakin hoitomuodoissa.

Kehitysprosessissa pienimolekyylilääkkeet käyvät läpi johtohenkilöiden löytämisen ja optimoinnin, esiklinikan sekä kliiniset kokeet, joissa arvioidaan turvallisuutta ja tehoa. Sääntely on yleisesti kansainvälistä (esimerkiksi FDA/EMA) ja kansallinen viranomainen kuten Suomen Fimea. Hyväksytyn lääkkeen avulla pyritään saavuttamaan hyöty-riskisuhde potilaiden kannalta riittävän hyvä.

Esimerkkejä pienimolekyylilääkkeistä ovat aspiriini (asetyylisalisyylihappo), ibuprofeeni, metformiini, atorvastatiini, simvastatiini, sildenafil sekä monia syöpälääkkeitä ja antibiootteja. Nämä aineet kattavat kipu- ja tulehduslääkkeet, metabolian säätelyyn, kolesterolin alentamisen sekä infektiokierteisiin vaikuttavat lääkkeet.