biothérapies

Les biothérapies, ou thérapies biologiques, regroupent des traitements issus de sources biologiques ou produits par des techniques biotechnologiques. Elles comprennent des protéines thérapeutiques, des vaccins, des thérapies cellulaires et des thérapies géniques, ainsi que des enzymes et des récepteurs recombinants. Contrairement aux petites molécules synthétiques, elles présentent souvent des structures plus complexes et une origine biologique.

Les principales familles sont: les anticorps monoclonaux et les protéines de fusion qui neutralisent des molécules ou bloquent des récepteurs; les cytokines thérapeutiques; les enzymes de remplacement; les vaccins thérapeutiques; les thérapies géniques et les thérapies cellulaires ou géniques, comme les CAR-T, qui utilisent les propres cellules du patient ou de donneurs modifiés.

Applications et mécanismes: elles visent des maladies telles que le cancer, les maladies auto-immunes, certains déficits génétiques et infections rares. Leurs mécanismes incluent la neutralisation de cibles, l’inhibition de voies de signalisation, le remplacement ou la réparation d’une fonction manquante, ou l’activation de réponses immunitaires spécifiques.

Production et régulation: les biothérapies nécessitent des procédés de fabrication complexes, des contrôles de qualité et une surveillance après mise sur le marché. Les risques incluent l’immunogénicité et des effets indésirables graves; le coût est généralement élevé. Les autorités sanitaires (EMA en Europe, FDA aux États-Unis) encadrent leur évaluation et leur autorisation, avec des considérations spécifiques pour les biosimilaires.

Perspectives et enjeux: les progrès favorisent la médecine personnalisée et les thérapies ciblées, mais les défis comprennent la logistique, le coût et l’accès équitable, ainsi que la nécessité de preuves cliniques solides.