Målgenen

Målgenen, eller the target gene, är ett begrepp inom genetik som beskriver den specifika gen som utvalts som föremål för undersökning eller manipulation i ett experiment eller en behandling. Den kan vara den gen som antas styra en viss egenskap, ett sjukdomsrelaterat fenotyp eller en komponent i en biologisk process som forskarna vill förstå bättre.

I forskningen används målgenen som fokus i studier av funktion och regulatoriska nätverk. Valet av målgen baseras ofta på kopplingar till fenotyper, uttrycksmönster, evolutionära bevis eller tidigare funktionsstudier. Målet är att manipulera målgenen för att observera effekter på celler, vävnader eller organismer och därigenom dra slutsatser om genens roll.

Metoderna för att undersöka eller ändra målgenen inkluderar genredigeringstekniker som CRISPR-Cas9, samtalsekvensering, RNA-interferens och genöveruttryck. Genom knockout- eller knockdown-modeller kan forskare avgöra målgrens funktion, medan överuttryck kan avslöja vad som händer när genens aktivitet ökar. Data från gensekvens, uttrycksdata och fenotypiska kopplingar används för att verifiera att den valda målgenen verkligen driver den avsedda egenskapen.

Inom klinisk forskning används målgenen i terapeutiska sammanhang när man syftar till att korrigera, ersätta eller modulera gentranskriptionsnivåer för att uppnå nytta för patienten. Risker som off-target-effekter och leveransproblem måste hanteras genom noggrann design, preklinisk utvärdering och regulatoriskt godkännande.

Se även: genredigering, målgen (target gene) i funktionell genetik, molekylärbiologi.