CRISPRTechnologien

CRISPR-Technologien beziehen sich auf eine Gruppe molekularer Werkzeuge, die auf dem CRISPR-Cas-System basieren. Ursprünglich aus bakteriellen Abwehrmechanismen stammend, ermöglichen sie gezielte Veränderungen des Genoms. Die bekannteste Komponente ist Cas9, ein Nuklease-Enzym, das durch eine guide RNA zu einer Zielsequenz geführt wird.

Bei der Anwendung führt die guide RNA Cas9 an eine spezifische DNA-Sequenz. Cas9 erzeugt einen Doppelstrangbruch, den die Zelle durch NHEJ oder HDR repariert. NHEJ führt oft disruptive Veränderungen, während HDR eine gezielte Veränderung oder Einführung einer Vorlage ermöglicht.

Neben Cas9 gibt es weitere Cas-Varianten wie Cas12a (Cpf1) und Cas13, die DNA bzw. RNA erkennen. Zusätzliche Entwicklungen umfassen Base Editing, das eine einzelne Base verändert, und Prime Editing, das präzise Nukleotidänderungen mit einer verkürzten Doppelstrangbruch-Strategie ermöglicht. CRISPRi und CRISPRa verwenden deaktierte Cas-Proteine, um Genexpression zu senken bzw. erhöhen.

Anwendungen reichen von der Grundlagenforschung über die Entwicklung von Therapeutika (z. B. ex vivo Editierung von Immunzellen für Krebstherapien) bis hin zu Landwirtschaft und Diagnostik. In der Diagnostik ermöglichen Systeme wie SHERLOCK und DETECTR schnelle Nachweise bestimmter Nukleinsäuren.

Sicherheitsthemen umfassen Off-Target-Effekte, Mosaicismus und potenzielle Immunreaktionen. Ethische Debatten konzentrieren sich besonders auf Keimbahn-Editierungen. Die Regulierung variiert weltweit: Leitsätze wissenschaftlicher Gremien, nationale Gesetze und klinische Zulassungsverfahren beeinflussen die Nutzung in der Forschung und Medizin.