geeniterapioita

Geeniterapia on kokeellinen hoitomenetelmä, jonka tavoitteena on parantaa tai hoitaa sairauksia muuttamalla henkilön geenejä. Se voi tapahtua usealla eri tavalla. Yksi yleisimmistä strategioista on korvata sairautta aiheuttava viallinen geeni terveellä geenillä tai inaktivoida viallinen geeni, joka tuottaa haitallista proteiinia. Toinen lähestymistapa on lisätä uusia geenejä elimistöön auttamaan elimistöä taistelemaan sairautta vastaan.

Geeniterapiaa voidaan antaa elimistöön kahdella päämenetelmällä: ex vivo ja in vivo. Ex vivo -terapiassa soluja otetaan potilaasta, muokataan niitä laboratoriossa ja palautetaan sitten potilaan elimistöön. In vivo -terapiassa geenit toimitetaan suoraan potilaan elimistöön käyttämällä viruksia tai muita kantajia.

Geeniterapiaa tutkitaan ja kehitetään monien sairauksien hoitoon, mukaan lukien perinnölliset sairaudet, syöpä ja tietyt tartuntataudit. Vaikka geeniterapia tarjoaa lupaavan potentiaalin monien sairausten hoitoon, se on edelleen suhteellisen uusi tekniikka, ja sen pitkäaikainen turvallisuus ja tehokkuus ovat vielä aktiivisen tutkimuksen kohteena. Geeniterapian käyttöön liittyy myös eettisiä kysymyksiä, jotka liittyvät muun muassa perimän muokkaamiseen ja hoitojen saatavuuteen.