Geeniterapiamenetelmät

Geeniterapiamenetelmät viittaavat erilaisiin strategioihin, joita käytetään geneettisen materiaalin siirtämiseen soluihin sairauden hoitamiseksi tai ehkäisemiseksi. Tavoitteena on korjata tai korvata viallisia geenejä, inaktivoida haitallisia geenejä tai lisätä soluihin uusia geenejä, jotka tuottavat hyödyllisiä proteiineja. Geeniterapian keskeinen osa on geenien kuljetus soluihin, ja tähän käytetään usein viruksia vektoreina. Virukset on muokattu niin, etteivät ne aiheuta sairautta, mutta ne pystyvät tehokkaasti viemään geneettistä materiaalia kohdesoluihin. Adrenovirukset, lentivirukset ja adenovirukseen liittyvät virukset ovat yleisesti käytettyjä viruksia. Ei-viraaliset menetelmät, kuten liposomit tai nanopartikkelit, ovat myös vaihtoehtoja, joissa geneettinen materiaali pakataan ja toimitetaan soluihin kemiallisten tai fysikaalisten keinojen avulla.

Geeniterapiamenetelmät voidaan luokitella sen mukaan, mihin soluihin geenejä siirretään. Somatic-geeniterapiassa käsitellään potilaan kehon soluja, eivätkä tehdyt muutokset periydy. Geneettiset muutokset rajoittuvat vain käsiteltyyn yksilöön. Toinen lähestymistapa on germline-geeniterapia, jossa muutetaan sukusoluja tai alkioita, jolloin muutokset periytyvät jälkeläisille. Tämä menetelmä on kuitenkin eettisesti kiistanalainen ja useimmissa maissa kielletty. Suoran geeniterapian lisäksi kehitetään myös menetelmiä, jotka kohdistuvat geenien ilmentymisen säätelyyn. Esimerkiksi RNA-interferenssi (RNAi) ja CRISPR-Cas9-teknologia mahdollistavat geenien toiminnan hiljentämisen tai muokkaamisen. Geeniterapia on edelleen aktiivinen tutkimusalue, ja sen sovelluksia kehitetään jatkuvasti eri sairauksien, kuten perinnöllisten sairauksien, syövän ja tartuntatautien hoitoon.