sjukdomsmodifierande

Sjukdomsmodifierande avser behandlingar som syftar till att påverka sjukdomens underliggande förlopp och därigenom förändra dess naturliga historia, snarare än att enbart lindra symptom. Effekterna kan vara att bromsa progression, minska återfall eller förebygga skada. Begreppet används inom många områden av medicin, särskilt autoimmuna och inflammatoriska sjukdomar, neurodegenerativa tillstånd och onkologi.

Inom reumatologi används ofta DMARDs (disease-modifying antirheumatic drugs). Konventionella DMARDs som metotrexat och sulfasalazin samt biologiska DMARDs som TNF-hämmare och JAK-hämmare syftar till att minska sjukdomsaktiviteten och motverka skada i leder och andra vävnader, snarare än att enbart lindra symtom.

Inom neurologi används sjukdomsmodifierande behandlingar framför allt i multipel skleros för att minska skov och långsiktig funktionsnedsättning. Exempel inkluderar fingolimod, ocrelizumab, natalizumab, interferon beta och glatirameracetat. Dessa läkemedel påverkar immunmekanismer som driver sjukdomsaktiviteten och kan bidra till långsiktigt bevarande av neurologisk funktion.

Värdering av nytta sker genom kliniska utfall, bilddiagnostik och biomarkörer, där effekterna varierar mellan individer. Behandlingar kan medföra biverkningar och kostnader samt kräva långvarig uppföljning. Sjukdomsmodifierande behandlingar beskriver ett brett spektrum av strategier som fokuserar på långsiktiga kliniska resultat snarare än omedelbar symptomlindring.