geeniterapiamenetelmiä

Geeniterapiamenetelmät ovat lääketieteellisiä strategioita, joiden tavoitteena on hoitaa tai ehkäistä sairauksia korjaamalla, korvaamalla tai muuttamalla ihmisen geenejä. Tämä voidaan tehdä useilla eri tavoilla. Yksi keskeinen lähestymistapa on korvausgeeniterapia, jossa terve kopio viallisesta geenistä lisätään potilaan soluihin. Tämä on hyödyllistä sairauksissa, jotka johtuvat yhden tai useamman geenin puutteesta.

Toinen menetelmä on geenin inaktivointi tai hiljentäminen. Tässä pyritään estämään virheellisen tai haitallisen geenin toiminta. Tätä voidaan käyttää sairauksissa, joissa geeni tuottaa haitallista proteiinia tai jolla on liiallinen aktiivisuus. Geenien muokkaus on myös lupaava menetelmä, jossa teknologiat kuten CRISPR-Cas9 mahdollistavat DNA:n tarkan muuttamisen, korjaamisen tai poistamisen.

Geenit voidaan toimittaa soluihin käyttämällä erilaisia vektoreita. Virukset ovat yleisimpiä vektoreita, koska ne ovat luonnostaan tehokkaita infektoimaan soluja ja toimittamaan niihin geneettistä materiaalia. Myös ei-viruspohjaisia menetelmiä, kuten liposomeja tai sähköporauksia, käytetään. Geeniterapiaa voidaan toteuttaa ex vivo, jolloin potilaan solut poistetaan, muokataan laboratoriossa ja palautetaan sitten elimistöön, tai in vivo, jolloin geenit toimitetaan suoraan potilaan elimistöön. Geeniterapian kehitys on nopeaa, ja sitä tutkitaan monien perinnöllisten sairauksien, syöpien ja muiden vakavien tilojen hoitoon.