surrogatslutpunkter

Surrogatslutpunkter är mått i kliniska studier som används för att bedöma en behandling utan att direkt mäta långsiktig patientnytta. En surrogatpunkt är ofta en biomarkör eller ett intermediärt utfall som antas spegla ett senare, kliniskt viktigare resultat och därmed kunna påskynda studien eller minska antalet deltagare.

Vanliga exempel inkluderar LDL-kolesterol som surrogat för kardiovaskulär risk, blodtryck som surrogat för stroke och hjärtinfarkt, samt HbA1c som surrogat för diabetesrelaterade komplikationer. Inom cancer används ofta tumörrespons eller tumörtillväxt som surrogat för överlevnad, men kopplingen varierar mellan sjukdomar och behandlingar.

Validering av surrogatslutpunkter kräver bevis för att förändringar i surrogatet speglar förändringar i det slutgiltiga utfallet. Metoder inkluderar historisk korrelation och kriterier som Prentice. Validering är ofta komplex och kontextberoende; ett surrogat som fungerar i en sjukdom kan vara opålitligt i en annan.

Risker uppstår om surrogatet inte bär på tillförlitlig koppling till klinisk nytta, vilket kan leda till att ineffektiva eller skadliga behandlingar verkar fördelaktiga. Regulatoriska organ kan tillåta surrogatanvändning i godkännandeprocesser under vissa förutsättningar, men kräver ofta kompletterande bevis och uppföljning efter lansering.

Sammanfattningsvis är surrogatslutpunkter kraftfulla men ömtåliga verktyg som kräver noggrann validering och kontextuell bedömning för att säkerställa verklig nytta för patienter.