Home

målproteiner

Målprotein är en biologisk molekyl som fungerar som mål i läkemedelsutveckling. Målprotein kan vara receptorer, enzymer, transportörer eller jonkanaler som deltar i sjukdomsrelaterade processer. När målet moduleras av ett läkemedel—genom bindning, hämning eller aktivering—förväntas medicinska effekter uppnås. Begreppet är centralt i målidentifiering och målval inom forskning och klinisk utveckling. För att räknas som ett lämpligt mål krävs att målet är patologiskt relevant, kan påverkas av läkemedel och att modulering av målet ger terapeutisk nytta utan oacceptabla biverkningar.

Val och validering av målproteiner innebär att koppla en sjukdomsprocess till ett molekylärt mål och bedöma

målets
läkemedelsbarhet
samt
säkerhetsprofil.
Validering
görs
ofta
i
celler
och
djurmodeller
och
inkluderar
genetisk
manipulation,
farmakologisk
modulering
och
observation
av
fenotyper
kopplade
till
sjukdomen.
Metoder
som
används
i
målidentifiering
och
utveckling
inkluderar
höggenomgångs-screening,
proteomik,
strukturell
biologi
och
molekylär
modellering
för
att
optimera
ligander.
Exempel
på
viktiga
målproteiner
är
G-proteinkopplade
receptorer
(GPCR),
kinaser
och
metaboliska
enzymer
som
HMG-CoA-reduktas.
Utmaningar
i
målbaserad
läkemedelsforskning
inkluderar
biologisk
redundans,
komplexa
signalvägar,
risk
för
off-target-effekter
och
begränsad
tillgänglighet
hos
vissa
mål.