Célsejtekhez

Célsejtekhez történő célzás vagy célzott szállítás olyan megközelítés, amely során egy anyag – például gyógyszer, genetikai eszköz vagy terápiás sejt – úgy kerül eljuttatásra a szervezetbe, hogy csak a megcélzott sejtekhez jusson. Ennek célja a terápiás hatékonyság növelése és a nem kívánt mellékhatások csökkentése.

A célzást különböző módokon valósítják meg. Receptor-ligand interakciók alapján a célsejtek felszínén található receptorokhoz kötődő ligandumok és antitestek segítik a célzást, így a hatóanyaghoz vagy terápiához közvetlenül jut. Antitest-alapú célzású konjugátumok (ADC) vagy bispecifikus molekulák közvetítik a hatóanyagot a célsejtekhez. Emellett aptamerok, peptidek vagy felület-módosított nanocarrier-ek is szolgálhatnak célzási pontként. Nanotechnológiai megoldásokkal dekorált liposzómák vagy polimer nanopartikelumok segítik a célsejtekhez jutást és az endoszoma-beli kilépést.

Alkalmazási területek közé tartozik a onkológia, immunterápia, genetikai betegségek kezelése és bizonyos szembetegségek. Például CAR-T sejt-terápia olyan T-sejteket módosít, amelyek specifikusan felismerik a tumorsejteket; vagy olyan gyógyszer-koncepciók, amelyeket egy célreceptorra tervezett ligandumhoz kapcsolnak, hogy a tumorsejtekbe juttassák a hatóanyagot.

Fontos kihívások közé tartozik a célzás pontossága, a nem célzott sejtekbe kerülő off-target hatás minimalizálása, az immunválasz és a hatóanyag endoszómás elszabadulása. A klinikai alkalmazás előtt részletes toxicitás- és biodistribúciós vizsgálatok szükségesek.