vírusvektoros

Vírusvektorar eru veirur sem hafa verið breyttar til að flytja erfðaefni inn í frumur fyrir vísindalegt starfsemi og meðferðartilraunir. Veirunni hefur verið fækkað eða aðlagað þannig að hún getur flutt gen til markfrumna án þess að valda sjúkdómi eða sjálfri veiruleit. Markmiðið er að koma erfðabreyttum boðefnum til tiltekinnar frumu og athafna þeirra með tiltekinni tjáningu gena eða stjórntækja.

Helstu gerðir vírusektorra eru adenóvektorar (AdV), adeno-associated virus vektorar (AAV), retrovektorar og lentivektorar. Adenóvektorar veita hátt tjáningarstig en geta valdið mikilvægri ónæmisviðbrögðum, sem takmarkar endurnotkun. AAV-vektorar eru lág ónæmisvirkni og geta veitt langvarandi tjáningu í mörgum vefjum, en stærð erfðaefnisins sem hægt er að bera er takmörkuð (um 4–5 kb). Retrovektorar og lentivektorar geta innleitt erfðaefni í hýsilsfrumur, sem getur stuðlað að langvarandi tjáningu; þessi innsetning eykur líka hugsanlegan áhættusvæðisbundin innslætti og þarf vandaða öryggisráðstafanir. Vektorarnir eru einnig hannaðir til að takmarka fjölgun veirunnar og minnka ónæmisviðbrögð.

Notkun vírusektorra nær bæði rannsóknum og klínískri meðferð. Þeir eru notaðir í genatjáningu, leiðbeiningu genabreytinga og fyrir bóluefni sem nota veiru sem boðbera til að vakta ónæmisviðbrögð. Dæmi um meðferðarefni eru AAV-vektorar í augnmeðferð (t.d. Luxturna fyrir RPE65 sjúkdóma) og svæða sem nota vektor til langvarandi genaeignar. Klínískar prófanir og reglur um framleiðslu og öryggi eru strangar og yfirfarin af afregluleiðandi stofnunum eins og FDA og EMA.