målmolekeln

Målmolekeln är inom kemi och biologi termen för den molekyl som en process, ett läkemedel eller en forskningsinsats avser att påverka eller reglera. Ofta syftar man på ett specifikt protein eller en annan molekyl som spelar en central roll i en sjukdomsmekanism eller i en fysiologisk process.

I läkemedelsutveckling identifieras målmolekeln som en molekyl vars aktivitet kan ändras för att motverka sjukdom. Vanliga mål är receptorproteiner som GPCRs, enzymaktiva enheter (t.ex. tyrosinkinaser eller COX-enzymer), jonkanaler och transportörer. I vissa fall kan även större proteinkomplex eller nukleinsyror vara mål.

När en ligand eller läkemedel binder till målmolekeln uppstår effekter som förändrar dess funktion, aktivitet eller interaktioner i signalkedjorna. Det kan leda till inhibition, aktivering eller modulering av olika biologiska processer. Viktiga egenskaper är affinitet och specificitet för att uppnå önskad effekt med begränsade biverkningar.

Vetenskapliga mått används för att beskriva interaktionen mellan målmolekeln och sin modulator. Affinitet mäts ofta som dissociationskonstanten (Kd); inhibitoriska effekter bedöms med IC50 eller Ki. Båda mätvärden kan uppskattas i biokemiska tester eller cellbaserade modeller och underlättar jämförelser mellan olika kandidater.

Val av mål baseras på klinisk relevans och biologisk konsekvens. Design och utvärdering av ligander innefattar ofta strukturbaserad design, in vitro- och in vivo-testning samt bedömning av selektivitet och säkerhet. Målmolekeln spelar därmed en central roll i förståelsen av sjukdomar och läkemedelsutveckling.