målgenet

Målgenet är inom genetik ett begrepp som avser den specifika genen (eller i vissa fall en regulatorisk region) som är föremål för studier eller genetisk modifiering. Begreppet används i forskningen för att skilja den genetiska enheten som man vill analysera från andra delar av genomet. Valet av målgen baseras ofta på kopplingar till ett fenotypiskt eller kliniskt intressant beteende, uttrycksmönster i vävnader, bevarad sekvens över arter eller samband med sjukdomar.

Vid genetisk redigering eller funktionell genomik fungerar målgenen som målet för interventionen. Olika tekniker kan användas för att påverka målgenen, till exempel CRISPR-Cas9 med en guide RNA som riktar sig mot en specifik sekvens, eller andra redigeringsmetoder som TALENs eller ZFN samt gene-silencing-metoder som RNAi. Målet är ofta att slå ut, korrigera eller införa en specifik mutation i målgenen för att studera dess funktion eller som del av terapiutveckling.

Efter att en förändring införts måste målgenen verifieras och karakteriseras. Vanliga steg är sekvensanalys för att bekräfta ändringen, kvantifiering av mRNA och/eller proteinuttryck, samt fenotypiska tester. Etiska bekymmer inkluderar oavsiktliga avsedda effekter (off-target) och biologiska risker, vilket gör noggrann design, validering och etiska/regelmässiga bedömningar viktiga.

Användningen av målgenen sträcker sig från grundforskning och systembiologi till sjukdomsmodellering, genterapi och förbättrad jordbrukspraxis, där tydlig dokumentation och ansvarstagande är centrala.