génterápiás

A génterápiás kifejezés olyan orvostudományi megközelítést ír le, amely genetikai anyagot módosítva próbál gyógyítani vagy megelőzni betegségeket. A kezelések lehetnek szomatikusak (csak a páciens testének sejtjeit érintik) vagy germinálisak (ivarsejteket érintenek); utóbbiak etikai és jogi okokból korlátozottak vagy tiltottak.

A megközelítések közé tartozik a funkcionális génpótlás, a génelnyomás és a genom-szerkesztés. A cél a hibás génműködés helyettesítése vagy korrigálása, illetve a káros fehérjék hatásának megváltoztatása. Gyakorlati megvalósításukban gyakran vírusvektoros szállítás vagy nem-virális módszerek állnak, például adenoasszociált vírusokkal (AAV) vagy lipid nanopartikulumokkal. In vivo megközelítés közvetlenül a betegben történik; ex vivo megközelítésben a módosított sejteket laborban készítik elő, majd visszaültetik.

Alkalmazások közé tartoznak ritka genetikai betegségek kezelése, bizonyos ráktípusok immunterápiás megközelítései és egyes retinabetegségek vagy neurológiai rendellenességek kezelése. Számos génterápiás gyógyszer létezik már jóváhagyva, és sok készítmény van még klinikai vizsgálatban.

Biztonság és etika: kockázatok közé tartozik immunválasz, off-target szerkesztések és beépülés lehetősége, valamint a germline szerkesztés etikai kérdései. A szabályozás szigorú, és a kutatás olyan keretek között zajlik, amelyek védik a betegek jogait és biztonságát. A jövő a pontosabb, hatékonyabb és megfizethető génterápiás megoldások felé mutat.