genomredigering

Genomredigering är en samling tekniker som möjliggör riktade förändringar i en organisms arvsmassa. Målet är ofta att ändra eller avlägsna gener, rätta mutationer eller införa nya sekvenser. Teknikerna används inom forskning, biomedicin och jordbruk och kan tillämpas i celler, vävnader eller hela organismer.

Den mest använda metoden är CRISPR-Cas9, där ett guide-RNA styr Cas9-enzymet till en specifik DNA-sekvens för att klippa där. Andra verktyg inkluderar ZFN och TALENs, vilka fungerar på liknande sätt men har olika konstruktioner. Nyare tillvägagångssätt som basredigering och primärredigering kan ändra enstaka baser utan att bryta båda DNA-strängarna. Leverans av redigeringskomponenter sker ofta via plasmider, virala vektorer eller ribonukleoproteinpartiklar.

Användningsområden inkluderar grundforskning, modellorganismer, genterapi mot monogena sjukdomar och förbättrad jordbruksproduktion. I klinisk forskning har genomredigering undersökts för sjukdomar som blodsjukdomar och ögonsjukdomar, med målet att bota eller lindra symtom. Etiska och rättsliga överväganden är särskilt viktiga när redigering sker i könsceller eller embryonala celler, eftersom sådana förändringar kan ärvas. Länder har olika regler och riktlinjer för tillämpningar i människor och i livsmedelsproduktion.

Säkerhetsfrågor inkluderar off-target-effekter och ofullständig redigering, leveranssäkerhet i kliniska sammanhang och potentiell påverkan på ekosystemet. Forskningen bedrivs under etiska principer och med krav på öppenhet och oberoende granskning.

Historia och bakgrund: Genomredigering växte fram ur forskningen på bakteriernas CRISPR-system i början av 2010-talet och har sedan dess blivit ett centralt verktyg inom livsvetenskaperna.