Lääkekehityksen

Lääkekehitys on monivaiheinen prosessi, jossa kehitetään uusia lääkkeitä ja arvioidaan niiden turvallisuutta sekä tehoa sairauksien hoidossa. Prosessin tavoitteena on tuottaa hoito, jonka hyöty ylittää riskit ja joka on realistisesti tuotettavissa sekä saatavilla potilaille.

Lääkekehitys alkaa tutkimusvaiheesta, jossa etsitään sairauksien biologisia kohteita ja kehitetään potentiaalisia lääkeaineita. Tämän jälkeen suoritetaan johtolankojen optimointia ja valitaan lupaavimmat kandidaatit. Ennen kliinisiä tutkimuksia tehdään vaikuttavuuden ja turvallisuuden arviointia preklinisissä tutkimuksissa sekä eläinten ja solu-asteen kokeissa. Näiden tutkimusten perusteella laaditaan hakemukset kliinisiä kokeita varten, ja varmistetaan laadun ja etiikan periaatteet.

Kliiniset tutkimukset jakautuvat useisiin vaiheisiin. Vaiheessa I tutkitaan turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa pienessä terveiden vapaaehtoisten ryhmässä. Vaiheessa II selvitetään tehokkuutta ja optimoidaan annostus pienemmällä potilasryhmällä. Vaiheessa III suoritetaan suuret, monikeskuksiset satunnaistetut tutkimukset, joiden tarkoituksena on varmistaa teho ja turvallisuus suuremmassa väestössä. Tutkimukset voivat sisältää kontrolloidun, sokkoutetun ja joskus adaptatiivisen suunnittelun.

Lääkkeen hyväksyntä ja markkinoille pääsy edellyttävät viranomaishyväksynnän, kuten Euroopan unionin EMA:n tai kansallisten toimivaltaisten viranomaisten käsittelyn. Suomessa vastaa lupa-asiat Fimea. Hyväksyntä perustuu sekä kliinisten että turvallisuustietojen kattavaan arviointiin. Lääkettä valmistetaan GMP-ohjeiden mukaisesti, ja markkinoille tulon jälkeen jatketaan seurantaa, kuten farmakovigilanssia, haittavaikutusten ja harvinaisten reaktioiden ilmenemisen seuraamista.

Lääkekehitys on korkean riskin ja kustannuksiltaan suurta, mutta sen tarkoituksena on tuottaa uusia hoitomuotoja potilaille sekä vastata tarpeisiin, joita nykyiset hoitomuodot eivät täytä. Eettiset näkökulmat, tutkimuslainsäädäntö ja yhteistyö eri toimijoiden välillä ovat keskeisiä koko prosessin ajan.