Biolääkekehityksessä

Biolääkekehitys viittaa prosessiin, jossa uusia lääkkeitä löydetään ja kehitetään sairauksien hoitoon. Tämä monimutkainen ja pitkäkestoinen prosessi alkaa perustutkimuksesta, jossa pyritään ymmärtämään sairauksien biologisia mekanismeja ja tunnistamaan potentiaalisia kohteita lääkehoidolle. Kun potentiaalinen kohde on tunnistettu, seuraava vaihe on lääkeainekandidaattien etsintä. Tämä voi tapahtua erilaisin menetelmin, kuten korkean läpäisykyvyn seulonnalla, rationaalisella lääkesuunnittelulla tai luonnonaineiden tutkimisella.

Kun potentiaalisia lääkeainekandidaatteja on tunnistettu, ne käyvät läpi laajan esikliinisen testauksen. Tässä vaiheessa arvioidaan lääkeaineen tehoa ja turvallisuutta in vitro -solututkimuksissa ja in vivo -eläinmalleissa. Tavoitteena on varmistaa, että lääkeaine on riittävän turvallinen ja tehokas siirtyäkseen kliinisiin tutkimuksiin ihmisillä.

Kliiniset tutkimukset jaetaan yleensä kolmeen vaiheeseen. Vaiheen I tutkimuksissa arvioidaan lääkkeen turvallisuutta ja annostusta pienellä joukolla terveitä vapaaehtoisia. Vaiheen II tutkimuksissa tutkitaan lääkkeen tehoa ja sivuvaikutuksia hieman suuremmalla potilasjoukolla, jolla on kohdesairaus. Vaiheen III tutkimukset ovat laajoja, satunnaistettuja ja kontrolloituja tutkimuksia, joissa varmistetaan lääkkeen teho ja turvallisuus laajemmassa potilaspopulaatiossa verrattuna olemassa oleviin hoitoihin tai lumelääkkeeseen.

Jos kliiniset tutkimukset osoittavat lääkkeen olevan turvallinen ja tehokas, lääkeyritys voi hakea myyntilupaa viranomaisilta, kuten Euroopan lääkevirastolta (EMA) tai Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA). Myyntiluvan saamisen jälkeen lääke on saatavilla potilaille. Kehitysprosessi jatkuu kuitenkin vaiheen IV tutkimuksissa ja seurannassa, joissa kerätään lisätietoa lääkkeen pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta todellisessa kliinisessä käytössä. Biolääkekehitys on erittäin riskialtista, ja vain pieni osa aloitetuista projekteista etenee lopulta markkinoille asti.