geeniteraapia
Geeniteraapia on meditsiiniline lähenemine, mille eesmärk on parandada, asendada või reguleerida haiguslikku geeni või geneetilist materjali rakkudes. Tavaliselt viiakse see rakku uus või korrigeeritud geneetiline kood, et taastada normaalne funktsioon või peatada haigusprotsess. Enamik uuringuid keskendub somaatilisele geeniteraapiale, mis muudab ainult patsiendi rakke; germline geeniteraapia, mis mõjutaks ka tulevaste põlvede geene, on eetiliste ja regulatiivsete kaalutluste tõttu piiratud.
Teraapia viiakse rakku viiruste vektoritega (nt AAV või lentiviirus) või mitteviiraste meetoditega (nt lipidnanopartikulid). Lisaks kasutatakse
Geneiteraapia on avanemas mitmes haiguste rühmas, eriti monogeneetiliste haiguste ja harvaesinevate haiguste ravis. Mõned vormid on
Ohutus ja eetika: geneiteraapial on potentsiaal püsiva kasu, kuid kaasnevad immuunreaktsioonid, off-target muutused ja pikkajalised ohutusandmed
Kokkuvõte: Geeniteraapia on kiiresti arenev valdkond, millel on potentsiaal geneetiliste haiguste raviks, kuid vajab jätkuvat teadust,