geeniteraapia

Geeniteraapia on meditsiiniline lähenemine, mille eesmärk on parandada, asendada või reguleerida haiguslikku geeni või geneetilist materjali rakkudes. Tavaliselt viiakse see rakku uus või korrigeeritud geneetiline kood, et taastada normaalne funktsioon või peatada haigusprotsess. Enamik uuringuid keskendub somaatilisele geeniteraapiale, mis muudab ainult patsiendi rakke; germline geeniteraapia, mis mõjutaks ka tulevaste põlvede geene, on eetiliste ja regulatiivsete kaalutluste tõttu piiratud.

Teraapia viiakse rakku viiruste vektoritega (nt AAV või lentiviirus) või mitteviiraste meetoditega (nt lipidnanopartikulid). Lisaks kasutatakse gene editimise tehnikaid, näiteks CRISPR-Cas9, mis võimaldavad geene täpsemalt muuta.

Geneiteraapia on avanemas mitmes haiguste rühmas, eriti monogeneetiliste haiguste ja harvaesinevate haiguste ravis. Mõned vormid on saanud reguleeriva heakskiidu: Luxturna (voretigene neparvovec) võrkkesta haiguste korral RPE65 mutatsioonide puhul; Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) SMA jaoks; Strimvelis ADA-SCID korral; Zynteglo (betablohtrikloosi) EU-s. Need näited illustreerivad valdkonna potentsiaali, kuid lahendused on tihti keerukad, kallid ja nõuavad kesk- või teadlaste eraldi taristut.

Ohutus ja eetika: geneiteraapial on potentsiaal püsiva kasu, kuid kaasnevad immuunreaktsioonid, off-target muutused ja pikkajalised ohutusandmed on veel kogutud. Germline muutuste küsimused hoiavad reguleerivad asutused ja ühiskondlike arutelude fookuses laiemat kasutust.

Kokkuvõte: Geeniteraapia on kiiresti arenev valdkond, millel on potentsiaal geneetiliste haiguste raviks, kuid vajab jätkuvat teadust, reguleerimist ja ligipääsu tagamist.