Vírusvektoralapú

Vírusvektoralapú rendszerek olyan technológiák, amelyek vírusokat módosítva arra használják, hogy genetikai anyagot juttassanak be célsejtekbe. Ezek a rendszerek általában nem fertőzőek vagy replikálódóak, és céljuk a kívánt gén kifejeződésének hatékony és kontrollált elérése. Alkalmazhatóak gyógyászati célokra, valamint kutatási feladatokra.

Molekuláris szintű mechanizmusuk az, hogy a vírusvektorok a beépített transzportgéneket egy előre meghatározott sejttípusba juttatják. A legtöbb vektor alapvetően episzomális vagy integráló módon adja át a genetikai anyagot, és a kifejezés időtartama attól függ, vektor típusától és a gazdasejttől. Fontos jellemző, hogy a vektorok módosítottak a patogenitás és replikáció tekintetében.

Főbb vírusvektor-típusok közé tartoznak az adenovírusok, adeno-asszociált vírusok (AAV), lentiviruszok és retrovírusok, valamint herpes simplex vírus. Minden típusnak saját előnyei és korlátai vannak: különböző hordozókapacitás, beültetési tényező (tropizmus), immunogenitás és integrációs hajlam.

Az alkalmazások közé tartozik a génterápia, például örökletes betegségek kezelése; vakcinavita fejlesztése, ahol a bevitt génkódolt antigéneket kifejt. További felhasználások közé tartozik az onkolitikus virológia, kutatási célú génexpresszió és funkciókutatás.

Biztonság és szabályozás: a vírusvektorokat szigorú biosafety- és etikai előírások szerint alkalmazzák. Kockázatok közé tartozik az immunválaszok erőssége, a transzgen hosszú távú hatása és ritkán a genetikai integráció kockázata. Klinikai alkalmazásoknál átfogó engedélyeztetés és hosszú távú nyomonkövetés szükséges.