Lääkekehitysmenetelmät

Lääkekehitysmenetelmät viittaavat prosessiin ja tekniikoihin, joita käytetään uusien lääkeaineiden tunnistamiseen, kehittämiseen ja kaupallistamiseen. Tämä monivaiheinen prosessi alkaa lääketieteellisten tarpeiden tunnistamisella ja kohdemolekyylin määrittelyllä, joka on osallisena sairauden patofysiologiassa. Tämän jälkeen seuraa lääkeaineiden löytämisvaihe, jossa etsitään yhdisteitä, jotka voivat vaikuttaa haluttuun kohdemolekyyliin. Tämä voi tapahtua esimerkiksi korkean suorituskyvyn seulonnan (high-throughput screening) avulla, jossa testataan suuria määriä erilaisia kemiallisia yhdisteitä.

Kun potentiaalisia lääkeaineita on tunnistettu, niitä optimoidaan kemiallisten ja biologisten menetelmien avulla. Tavoitteena on parantaa niiden tehoa, turvallisuutta ja farmakokineettisiä ominaisuuksia. Tämän jälkeen alkavat prekliiniset tutkimukset, joissa lääkeaineita testataan laboratorio-olosuhteissa ja eläinmalleilla niiden turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi ennen ihmiskokeisiin siirtymistä.

Kliiniset tutkimukset ovat olennainen osa lääkekehitystä ja ne jaetaan yleensä kolmeen tai neljään vaiheeseen. Vaihe I keskittyy lääkkeen turvallisuuteen ja annosteluun terveillä vapaaehtoisilla. Vaiheessa II tutkitaan tehoa ja turvallisuutta pienellä potilasryhmällä. Vaiheessa III suoritetaan laajoja, satunnaistettuja ja kontrolloituja tutkimuksia suuressa potilasjoukossa tehon vahvistamiseksi ja haittavaikutusten seuraamiseksi. Viimeisenä, vaiheessa IV eli markkinoilletulon jälkeisessä seurannassa kerätään tietoa lääkkeen pitkäaikaiskäytöstä ja uusista käyttötarkoituksista. Jokainen vaihe vaatii tarkkaa dokumentointia ja tiukkoja säädöksiä viranomaisten hyväksynnän varmistamiseksi.