Célpontkutatások

Célpontkutatások azok a kutatási erőfeszítések, amelyek célja olyan biológiai célpontok azonosítása és értékelése, amelyek modulációja potenciálisan befolyásolhatja a betegség folyamatát vagy a kívánt biológiai kimenetelt. Ezek a kutatások alapvetőek a gyógyszerfejlesztésben, diagnosztikában és személyre szabott medicinában, és a fehérje-, gén-, útvonal- vagy sejtfolyamat-szintű célpontokra összpontosítanak.

Azonosítási fázisban több adatforrást használnak: genomikai és transzkriptomikai adatok, proteomika, funkcionális képernyők (CRISPR, siRNA), hálózatelemzés, irodalmi adatok. A prioritás meghatározása a célpont relevanciáját és tractabilitását értékeli. Validáció: genetikai perturbációk, biokémiai vagy sejtalapú assayok, klinikai relevancia vizsgálata, szelektivitás és biztonságosság.

Alkalmazások: gyógyszeripar, biotech és akadémia; célzott terápiák, biomarkerek, kísérő diagnosztika és betegcsoportosítás fejlesztése. Kihívások közé tartozik a redundancia és kompenzáció, off-target hatások, adatintegráció nehézsége, reprodukálhatóság és a transláció a gyakorlatba. Források: közösségi adatbázisok, betegminták, modellrendszerek.

Jövőbeli irányok közé tartozik a több omika integráció és a gépi tanulás alkalmazása a célpontok dekonvolúciójához, személyre szabott terápiák támogatása és a pontosabb biomarkerek azonosítása.