läkemedelsutveckling

Läkemedelsutveckling är den process som ska föra nya läkemedel från idé till godkänt läkemedel som kan användas i vården. Den innefattar flera faser: målidentifiering och validering, ämnes- och läkemedelskandidatidentifiering, samt preklinisk forskning där in vitro- och in vivo studier bedömer effekt, säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik (ADME/PK-PD).

Sedan följer klinisk utveckling i faser: fas I testar säkerhet och farmakokinetik hos små frivilliga; fas II bedömer effektivitet och dosering i patienter; fas III utvärderar klinisk nytta och säkerhet i större patientgrupper. Under hela kliniska utvecklingen följs regler och kvalitetsstandarder såsom GLP och GCP. För att starta kliniska studier krävs ofta en ansökan till regulatorisk myndighet (i EU via EMA eller nationell övervakning i Sverige via Läkemedelsverket) och i flera fall en central godkännandebyrå.

Regulatorisk godkännande ges efter en risk–nytta-bedömning av detaljerade data om effekt, säkerhet och tillförlitlighet. Efter godkännandet övergår processen till läkemedelsövervakning (farmakovigilans) och eventuella åtgärder för riskminimering när läkemedlet når marknaden. Livscykelhantering kan omfatta nya indikationer, doseringsändringar eller generika/biosimilarer.

Läkemedelsutveckling kräver tvärvetenskaplig samverkan mellan akademi, läkemedelsindustri, kliniska forskningsorganisationer och regulatorer samt noggrann etik och patientinvolvering. Kostnader och avkastningsrisker är höga, och framgångsrika produkter uppnås i regel först efter lång tids forskning och omfattande tester.