gyógyszertervezésben

Gyógyszertervezés, más néven gyógyszerkutatás és -fejlesztés, egy összetett tudományág, amelynek célja új gyógyszerek felfedezése és kifejlesztése betegségek kezelésére. Ez a folyamat magában foglalja a betegségek molekuláris alapjainak megértését, célmolekulák azonosítását a szervezetben, és olyan vegyületek tervezését, amelyek képesek ezekre a célpontokra hatni. A gyógyszertervezés számos tudományterületet ölel fel, beleértve a kémiát, a biológiát, a farmakológiát, a genetikát és a számítástechnikát.

A folyamat általában a célpont azonosításával kezdődik, amely lehet egy specifikus fehérje, enzim vagy nukleinsav, amely kulcsszerepet játszik egy betegség patofiziológiájában. Ezt követően nagy adatbázisokból vagy céltudatos szűrés révén keresnek potenciális gyógyszermolekulákat, amelyeket "találatoknak" neveznek. Ezeket a találatokat tovább optimalizálják, hogy javítsák hatékonyságukat, biztonságosságukat és farmakokinetikai tulajdonságaikat, így "jelöltekké" válnak.

A következő lépés a preklinikai vizsgálatok sorozata, amelyek magukban foglalják a vegyületek hatékonyságának és toxicitásának értékelését in vitro (sejtkultúrákban) és in vivo (állatmodellekben) módszerekkel. Ha egy jelölt sikeresnek bizonyul, emberi klinikai vizsgálatok következnek, amelyek három szakaszban zajlanak. A klinikai vizsgálatok sikeres befejezése után a gyógyszert hatósági jóváhagyásra terjesztik be. Az egész folyamat rendkívül idő- és költségigényes, gyakran több mint egy évtizedet és milliárd dollárokat emészt fel.