geenimuokkauksessa

Geenimuokkauksessa tarkoitetaan elinten ja solujen genomien tarkoituksellista muokkaamista tietyn tavoitteen saavuttamiseksi. Tiettyjen geenien toiminnan muutoksilla voidaan poistaa sairauksiin liittyviä tekijöitä, lisätä ominaisuuksia tai tutkia geneettisen toimintaa. Teknisesti geneettisiä muutoksia voidaan tehdä erilaisilla työkaluilla, kuten CRISPR-Cas9, TALEN- ja Zn-finger-nukleaasilla. Kehittyneempiä tekniikoita ovat base editing ja prime editing, jotka mahdollistavat yksittäisten nuppujen muutoksia ilman kaksinkertainen juurta rikkovia leikkauksia. Muutokset voivat olla pysyviä tai väliaikaisia, riippuen siitä, miten ne on toteutettu.

Sovellukset kattavat biologisen tutkimuksen lisäksi lääketieteen ja maatalouden alueet. Lääketieteessä geneettisiä muokkauksia tutkitaan sairauksien hoitamiseksi sekä sairauksien aiheuttamien mekanismien ymmärtämiseksi. Maataloudessa geneettisiä muokkauksia käytetään kehittämään kasveja ja eläimiä, joilla on parempi sieto ympäristötekijöille, suurempi sato tai parempi ravintoarvo.

Haasteita ja riskejä ovat muun muassa off-target- eli epätoivotut muokkaukset, toimitusmenetelmien turvallisuus ja tehokkuus sekä mahdolliset ekologiset vaikutukset. Eettiset ja oikeudelliset näkökohdat vaihtelevat maittain: osa maista säätelee geneettisiä muokkauksia tiukasti, osa erottelee geenimuokkauksen ja perinteisen GMO-käsitteen. Germline-muokkaukset herättävät erityisiä eettisiä kysymyksiä, koska niillä voi olla periytyviä vaikutuksia. Geneettinen muokkaus on nopeasti kehittyvä ala, jossa tutkimus ja sääntely etenevät usein rinnakkain.