RNApohjaisia

RNApohjaisia viittaa teknologioihin ja sovelluksiin, jotka perustuvat RNA-molekyylien toimintaan. Näihin kuuluu useita RNA-luokkia, kuten messenger RNA (mRNA), pieniä interferoivia RNA:ita (siRNA), miRNA, opas-RNA (guide RNA), ribozymeja sekä aptamereja, jotka sitovat kohteita. RNApohjaisia lähestymistapoja käytetään sekä geenien ilmentymisen säätelyyn että kohteiden tunnistamiseen ja katalysoitujen reaktioiden nopeuttamiseen. Ne voivat toimia terapeuttisina molekyyleinä sekä diagnostiikan ja tutkimuksen välineinä, ja niitä kehitetään myös kasveissa ja eläimissä.

Esimerkkejä: terapeuttisissa sovelluksissa ovat mRNA-terapialähtöiset hoidot ja rokotteet, antisensoornaaliset molekyylit (ASO) sekä RNAi. Diagnostikassa käytetään RNA-pohjaisia testejä ja aptameripohjaisia antureita, jotka voivat tunnistaa spesifisiä biomarkkereita. Tutkimuksessa opas-RNA:t ohjaavat CRISPR-teknologiaa.

Haasteet: RNA-molekyylien stabiilius sekä herkkyys hajottaville entsyymeille (RNaseille), toimitus elimistöön sekä mahdolliset immunologiset reaktiot, kustannukset ja tuotantoprosessin laadunvalvonta sekä sääntely.

Tulevaisuuden näkymät: kehitys keskittyy parempiin toimitusjärjestelmiin, kuten lipidisista nanopartikkelista sekä kemial-lista konjugaatioita hyödyntäviin ratkaisuin, sekä RNA-pohjaisten sovellusten tarkkuuden, vakauden ja skaalautuvuuden parantamiseen. Näillä kehityksillä pyritään nopeaan reagointiin patogeneihin ja henkilökohtaiseen lääketieteeseen.