Målmolekyler

Målmolekyler är molekyler i en organism som ett läkemedel, ligand eller biotekniskt medel avser att påverka. Som regel är målmolekylen en biologisk struktur vars funktion moduleras av bindning eller kemisk reaktion. Vanliga mål inkluderar receptorproteiner (till exempel GPCR eller jonkanaler), enzymer (såsom cyklooxygenas-1 och -2), transportörer och ibland nukleinsyror som DNA eller RNA i vissa terapiformer. Endogena målmolekyler är en del av kroppens normala fysiologi, medan exogena eller patologiska molekyler kan fungera som mål i behandlingar eller toxikologi.

Interaktioner mellan en läkemedelssubstans och målmolekylen beskrivs ofta med bindningsaffinitet och funktionell effekt. Orthosteriska interaktioner binder till den aktiva platsen, medan allosteriska interaktioner binder till andra delar av målmolekylen och ändrar dess aktivitet utan att täcka den primära platsen. Affinitet och selektivitet avgör hur potent och specifik en substans är.

Inom läkemedelsutveckling identifieras och valideras målmolekyler med biokemiska och cellulära tester, strukturella studier och djurmodeller. När ett mål har valts används ofta empiriska tester i kombination med rational design baserad på kännedom om målstrukturer. Långsiktiga mål inkluderar att minimera off-target-effekter och att uppnå vävnadsspecifik modulering.

Sammanfattningsvis fungerar målmolekyler som nycklar till att styra biologiska vägar, och deras korrekta identifikation är central i forskning och läkemedelsutveckling.