geeniteraapiaga

Geeniteraapia on meditsiiniline meetod, mille eesmärk on haiguste ravi, ennetamine või nende kulgu muutmine geneetiliste muudatuste abil. Selle käigus muudetakse patsiendi geneetilist materjali või selle väljendust, et parandada haigust põhjustavate mehhanismide toimimist või anda organismile uut funktsiooni. Ravi võib hõlmata geeni lisamist, geeni reguleerimise muutmist või geeni kahjustanud osi parandamist.

Käivitused ja meetodid: Geeniteraapia võib toimuda in vivo, kui geneetiline materjal süstimise või muu ningamiga manustatakse otse kehasse; või ex vivo, kui rakud võetakse patsiendilt välja, töödelda laboris ja seejärel tagasi organismi siia. Kõige levinumad vahendid on viirused või muud kandevahendid, mis kannavad soovitud geeni. Tehnoloogiate hulgas on gene editing meetodid nagu CRISPR-Cas9, TALEN-id ja zinc-finger nucleases, mida rakendatakse geeni muutmiseks või reguleerimiseks.

Rakendused ja väljakutsed: Geeniteraapia on arenenud ja seda kasutatakse teatud monogeensete haiguste ning mõnede vähivormide ravis, samuti immuunsüsteemi või retinahaiguste raviks. See hõlmab nii lokaalseid kui ka kogu organismi mõjutavaid ravivõimalusi. Raskused hõlmavad ohutust ja pikaajalist mõju, off-target muutusi, immuunreaktsioone ja kõrgeid ravikulusid. Reguleerivakeskused üle maailma nõuavad põhjalikke kliiniliste uuringute andmeid ning eetilisi kaalutlusi, eriti germline-editimise osas, mis on paljudes jurisdiktsioonides piiratud või keelatud.