Pienmolekyylilääkkeiden

Pienmolekyylilääkkeet ovat lääkkeitä, joiden molekyylikoko on suhteellisen pieni. Ne ovat tyypillisesti orgaanisia yhdisteitä ja ne voidaan valmistaa synteettisesti. Pienmolekyylilääkkeet ovat yleisin lääkemuoto. Ne voivat vaikuttaa kohdemolekyyleihin, kuten proteiineihin tai DNA:han, solun sisällä tai sen ulkopuolella.

Toisin kuin suuret biologiset lääkkeet, kuten vasta-aineet, pienmolekyylilääkkeet voivat tyypillisesti läpäistä solukalvot ja päästä solun sisälle, mikä mahdollistaa niiden kohdistumisen monenlaisiin solunsisäisiin kohteisiin. Niitä voidaan antaa suun kautta, ja ne ovat usein stabiilimpia kuin biologiset lääkkeet. Niiden valmistus on yleensä myös edullisempaa ja nopeampaa.

Pienmolekyylilääkkeitä käytetään laajasti monien sairauksien hoidossa, kuten syövän, infektiosairauksien, tulehdussairauksien ja sydän- ja verisuonitautien. Ne voivat toimia estämällä tiettyjen entsyymien toimintaa, blokkaamalla reseptoreita tai häiritsemällä solujen signalointireittejä. Lääkekehityksessä pyritään löytämään pienmolekyylejä, jotka ovat erittäin spesifisiä kohdemolekyylilleen ja joilla on vähän haittavaikutuksia. Tutkimus jatkuu uusien ja tehokkaampien pienmolekyylilääkkeiden kehittämiseksi.