génterápiában

Génterápia olyan orvosi megközelítés, amely genetikai anyag bejuttatásával, módosításával vagy cseréjével próbálja meg befolyásolni egy betegség mechanizmusát. A beavatkozások döntően a somatikus sejtekre hatnak és nem öröklődnek, míg a germinális génterápia emberi alkalmazásban jelenleg etikai és jogi okokból nem általános. A beavatkozások lehetnek in vivo (a szervezetbe közvetlenül juttatott kezelés) vagy ex vivo (a beteg sejtjein végzett módosítás után visszaforgatva a testbe).

Módszerek közé tartoznak a vírusos vektorokkal történő génátadás (például adeno-asszociált vírusok AAV, lentivírusok), illetve a nem virális szállítók használata (lipid nanopartikulák, elektroporáció). Emellett a génszerkesztés korszakában olyan technikák is alkalmazhatók, mint CRISPR–Cas, zinc-finger nucleases vagy TALEN-ek, amelyek célzott módosításokat tesznek lehetővé. A terápia lehet génhelyettesítés, a hibás gén aktiválásának vagy szabályozásának megváltoztatása, illetve a sejtalapú immunterápiák része (például CAR-T sejtek módosítása).

Alkalmazási területek közé tartoznak a monogénes rendellenességek, például SCID vagy SMA, vérzési rendellenességek, retina betegségek és egyes belső szervek rendellenességei, valamint a onkológiai terápia része. Biztonságos és etikus megközelítés érdekében nyomon követik a hosszú távú hatásokat, és a szabályozó hatóságok fokozott felügyelete alatt zajlanak a klinikai vizsgálatok. A terápiák ára és hozzáférhetősége jelenleg jelentős kihívásokat jelent.