Zulassungsstudien

Zulassungsstudien sind klinische Studien, die vor der Marktzulassung eines Arzneimittels, eines biologischen Arzneimittels oder eines medizinischen Geräts durchgeführt werden. Ihr Ziel ist es, Wirksamkeit, Sicherheit und Qualität des Produkts in der beabsichtigten Indikation nachzuweisen sowie das Nutzen-Risiko-Verhältnis zu bestimmen. Die Ergebnisse dieser Studien bilden die zentrale Evidenzbasis für den Zulassungsantrag bei den zuständigen Aufsichtsbehörden, z. B. der EMA oder nationalen Behörden in der EU, der FDA in den USA oder der PMDA in Japan; in Deutschland insbesondere beim BfArM.

Zulassungsstudien umfassen in der Regel randomisierte, kontrollierte Studien, oft pivotal oder primär maßgeblich für die Zulassung, sowie unterstützende Studien zu Dosis, Populationsspezifika oder Vergleichstherapien. Typische Endpunkte betreffen Wirksamkeit, Sicherheit, Nebenwirkungen und Qualität des Herstellungsprozesses. Die Studien folgen international harmonisierten Leitlinien wie ICH-GCP, und ihre Planung, Durchführung und Auswertung sind streng dokumentiert, um Datentransparenz und Reproduzierbarkeit sicherzustellen.

Nach der Zulassung können weitere Verpflichtungen folgen, wie Nachzulassungsstudien oder andere Post-Marketing-Studien sowie Maßnahmen der Arzneimittelsicherheit (Pharmacovigilance). Die Bezeichnung „Zulassungsstudien“ betont den regulatorischen Zweck der Untersuchungen, im Gegensatz zu rein explorativen oder marketingorientierten Studien. Rechtliche Rahmenbedingungen, nationale Besonderheiten und der konkrete Zulassungsweg unterscheiden sich je nach Jurisdiktion und Produktart.